Le SPF Santé publique, Sécurité de la Chaîne alimentaire et Environnement et l’Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé vous informent des essais cliniques portant sur le médicament génétiquement modifié AVXS-101 de la firme AveXis, Inc. Ces essais ont pour but d'évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité d’AVXS-101 pour le traitement de l'atrophie musculaire rachidienne.
Dans les essais cliniques, AVXS-101 est administré par voie intraveineuse comme produit biologique recombinant composé d’une capside du virus adéno-associé recombinant de sérotype 2/9 (AAV2/9) auto-complémentaire non-répliquant et non-intégrant contenant l’ADNc du gène survival motor neuron (SMN) humain. AVXS-101 code la protéine SMN humaine, dont la disparition semble être la cause première de l'atrophie musculaire rachidienne. Un essai clinique précédent a démontré un profil d'innocuité favorable pour AVXS-101 avec une amélioration de la fonction motrice et d’état nutritionnel et l’atteint des stades de développement supplémentaires. AveXis continue donc à développer AVXS-101 pour améliorer la progression de la maladie, prolonger la survie et retarder le recours à une assistance respiratoire chez les patients atteints de l'atrophie musculaire rachidienne.
Ce programme de développement est composé de deux essais cliniques:
- Dans le premier essai, AVXS-101 est administré aux bébés jusqu’à l’âge de 6 semaines (42 jours) avec l'atrophie musculaire rachidienne et avec deux à quatre copies du gène SMN2.
- Dans le deuxième essai, l’AVXS-101 est administré aux bébés jusqu’à l’âge de 6 mois (180 jours) avec l'atrophie musculaire rachidienne type 1 et avec une ou deux copies du gène SMN2.
Le premier essai clinique sera mené au Centre Hospitalier Régional Hôpital La Citadelle à Liège. Le deuxième essai clinique sera mené à l’Hôpital Universitaire de Gand et au Centre Hospitalier Régional Hôpital La Citadelle à Liège.
Comme citoyen, vous pouvez vous prononcer sur cette demande d’essai clinique. Pour chaque demande d’utilisation d'organismes génétiquement modifiés dans des essais cliniques, l’autorité organise une consultation du public pendant 30 jours (conformément à l'arrêté royal du 21 février 2005 réglementant la dissémination volontaire dans l'environnement ainsi que la mise sur le marché d'organismes génétiquement modifiés ou de produits en contenant). Vous avez accès aux données du dossier de demande (à l’exception des données confidentielles), ainsi qu’à un formulaire en ligne pour envoyer des commentaires ou poser des questions sur ce dossier.
Jusqu’au 17 novembre 2018, vous êtes invités en tant que citoyen à participer activement à la consultation publique sur ces essais.
Les documents suivants, relatifs à ce dossier, sont à votre disposition:
- L'information pour le public (.PDF): quelques pages d'information vulgarisée;
- Le résumé du dossier technique (anglais) (.PDF) appelé SNIF: une vingtaine de pages résumant le dossier;
- Le dossier technique complet (.PDF) (anglais) à l'exception des données confidentielles, qui consiste en plusieurs dizaines de pages ainsi que une annexe (.PDF) (anglais) avec des informations de sécurité.
Formulaire de consultation (cette consultation a été clôturée le 17 novembre 2018)
Remarque concernant le formulaire en ligne : en cas de problème, vous pouvez faire parvenir vos commentaires et/ou questions au service compétent via l’adresse e-mail ci-dessous.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be