De FOD Volksgezondheid, Veiligheid van de voedselketen en Leefmilieu en het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten informeren u over een klinische proef met het genetisch gewijzigd geneesmiddel AMT-061 van de firma uniQure biopharma B.V. De proef is bedoeld om de werkzaamheid van AMT-061 aan te tonen voor de behandeling van matige tot ernstige hemofilie B en om het veiligheidsprofiel verder te beschrijven.

Hemofilie B is een erfelijke bloedingsstoornis die wordt gekenmerkt door een verhoogde bloedingsneiging als gevolg van het gedeeltelijk of geheel ontbreken van factor IX (FIX). Het genetisch gewijzigd geneesmiddel AMT-061 is ontwikkeld om de sequentie die menselijk FIX codeert bij de lever af te leveren, en zodoende aanhoudende niveaus van FIX-activiteit in plasma mogelijk te maken bij volwassen patiënten die lijden aan matige tot ernstige hemofilie B.

Tijdens de klinische proef krijgen de proefpersonen één enkel intraveneus infuus met AMT-061 toegediend en wordt toegestaan om de gewone FIX-behandeling in de eerste week na dosistoediening voort te zetten. Eén week na toediening van AMT-061 zal de endogene FIX-activiteit worden beoordeeld. Proefpersonen zullen in de opvolgingsfase na behandeling gedurende één jaar en daarna gedurende nog eens vier jaar worden gevolgd om de werkzaamheid en de veiligheid op de lange termijn te beoordelen.

De klinische proef zal plaatsvinden in het UZ Leuven en Cliniques universitaires Saint-Luc in Brussel.

Als burger kunt u zich over deze aanvraag uitspreken. Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in klinische proeven organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging (zoals vastgelegd in het koninklijk besluit van 21 februari 2005 tot reglementering van de doelbewuste introductie in het leefmilieu evenals van het in de handel brengen van genetisch gemodificeerde organismen of van producten die er bevatten). U krijgt hiervoor toegang tot de gegevens uit het aanvraagdossier (met uitzondering van confidentiële gegevens) en tot een online formulier om commentaar te geven of vragen te stellen over het dossier.

U wordt uitgenodigd om als burger actief deel te nemen aan de publieksraadpleging over deze proef die loopt tot en met 17 november 2018.

De volgende documenten, met betrekking tot het dossier, worden u ter beschikking gesteld:

Formulier voor de raadpleging (deze raadpleging werd afgesloten op 17 november 2018)

Opmerking bij het online-formulier: in geval van problemen kunt u uw commentaar en/of vragen via het hieronder vermelde mailadres bezorgen aan de bevoegde dienst.

Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be