De FOD Volksgezondheid, Veiligheid van de voedselketen en Leefmilieu en het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten informeren u over twee klinische proeven met het genetisch gewijzigd geneesmiddel AAV5-hFVIII-SQ (BMN270) tegen hemofilie A.
Hemofilie A (HA) is een bloedziekte die wordt veroorzaakt door een tekort aan stollingsfactor VIII (FVIII). De klinische manifestaties van ernstige HA zijn frequente, spontane bloedingen met een sterk verhoogd risico op overlijden door hemorragie als het de hersenen betreft. De klinische proeven zijn bedoeld om te beoordelen of in een uitgebreide steekproef het klinische fenotype van hemofilie-A-patiënten veilig kan worden gewijzigd met AAV5-hFVIII-SQ.
Het geneesmiddel AAV5-hFVIII-SQ, ontwikkeld door BioMarin Pharmaceutical Inc., zal worden toegediend in een enkele intraveneuze dosis en is ontworpen om een stabiele, mogelijks levenslange, expressie van actief hFVIII-SQ in het plasma te bereiken.
De klinische proeven zullen plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis Antwerpen, het Universitair Ziekenhuis Leuven en Cliniques Universitaires Saint-Luc te Brussel.
Als burger kunt u zich over deze aanvraag uitspreken. Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in klinische proeven organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging (zoals vastgelegd in het Koninklijk Besluit van 21 februari 2005 tot reglementering van de doelbewuste introductie in het leefmilieu evenals van het in de handel brengen van genetisch gemodificeerde organismen of van producten die er bevatten). U krijgt hiervoor toegang tot de gegevens uit het aanvraagdossier (met uitzondering van confidentiële gegevens) en tot een online formulier om commentaar te geven of vragen te stellen over het dossier.
U wordt uitgenodigd om als burger actief deel te nemen aan de publieksraadpleging over deze proef die loopt tot en met 29 maart 2019.
De volgende documenten, met betrekking tot het dossier, worden u ter beschikking gesteld:
- De informatie voor het publiek (.PDF): enkele pagina's met gevulgariseerde informatie (Engelstalige versie (.PDF));
- De samenvatting van het technisch dossier (.PDF) genoemd SNIF (Engelstalig): een samenvatting van het dossier van een twintigtal pagina's;
- Het volledig technisch dossier (.PDF) (Engelstalig) met uitzondering van de vertrouwelijke gegevens, dat verschillende tientallen pagina’s bevat, evenals een bijlage met veiligheidsinformatie (.PDF) (Engelstalig).
Formulier voor de raadpleging (Deze raadpleging werd afgesloten op 29 maart 2019)
Opmerking bij het online-formulier: in geval van problemen kunt u uw commentaar en/of vragen via het hieronder vermelde mailadres bezorgen aan de bevoegde dienst.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be