De FOD Volksgezondheid, Veiligheid van de voedselketen en Leefmilieu en het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten informeren u over een aanvraag voor het gebruik van het genetisch gewijzigd geneesmiddel PR006A (Prevail Therapeutics Inc.) voor de behandeling van frontotemporale dementie met progranulinemutaties (FTD-GRN).

Frontotemporale dementie (FTD) of degeneratie van de frontotemporale kwab is een groep van aandoeningen die wordt veroorzaakt door geleidelijk celverlies in de frontale en temporale kwabben. Deze hersengebieden spelen een belangrijke rol bij het nemen van beslissingen, gedragscontrole, emotie en taal.

Mutaties in het progranulinegen (GRN) zijn gekend als één van de genetische oorzaken van FTD. Het GRN-gen bevat de genetische code om progranuline (PGRN)-eiwit aan te maken. Bij patiënten met GRN-mutaties is het PGRN-eiwitniveau aanzienlijk verlaagd. Dat kan de oorzaak zijn van de FTD-symptomen bij deze patiënten.

In de klinische proef krijgen vijftien patiënten, waarvan ongeveer twee patiënten in België, een eenmalige dosis PR006A (lage, middelmatige of hoge dosis) toegediend.

Het voornaamste doel van deze proef is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit van de drie dosisniveaus van PR006A en om de PGRN-niveaus in bloed en hersenvocht vast te stellen.

De klinische proef zal plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis Leuven.

Geef uw mening
U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag. Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging (zoals vastgelegd in het koninklijk besluit van 21 februari 2005 tot reglementering van de doelbewuste introductie in het leefmilieu evenals van het in de handel brengen van genetisch gemodificeerde organismen of van producten die er bevatten). U krijgt hiervoor toegang tot de gegevens uit het aanvraagdossier (met uitzondering van de confidentiële gegevens) en tot een online formulier om commentaar te geven of vragen te stellen over het dossier.

U wordt uitgenodigd om als burger actief deel te nemen aan de publieksraadpleging die loopt tot en met 27 augustus 2021.

De volgende documenten, met betrekking tot het dossier, worden u ter beschikking gesteld:

Formulier voor de raadpleging (deze raadpleging werd afgesloten op 27 augustus 2021)
 
Opmerking bij het online-formulier: in geval van problemen kunt u uw commentaar en/of vragen via het hieronder vermelde mailadres bezorgen aan de bevoegde dienst.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be