De FOD Volksgezondheid, Veiligheid van de voedselketen en Leefmilieu en het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten informeren u over een aanvraag voor het gebruik van het genetisch gewijzigd geneesmiddel RO7494222 (SRP-9001) voor de behandeling van patiënten tot vier jaar met spierdystrofie van Duchenne.

Het geneesmiddel SRP-9001 is ontwikkeld om de onderliggende biologische oorzaak van spierdystrofie van Duchenne te behandelen door het disfunctionele of ontbrekende dystrofine-eiwit, dat de hart- en skeletspieren bij deze dodelijke degeneratieve ziekte aantast, te vervangen door een functioneel ingekort micro-dystrofine. Dat zou de hoofdoorzaak van de ziekte aanpakken, het verloop van de ziekte veranderen en voldoen aan een belangrijke onvervulde medische behoefte.

Het doel van deze klinische proef (van F. Hoffmann-La Roche Ltd) is de veiligheid en het effect van SRP-9001 na te gaan bij patiënten jonger dan 4 jaar met spierdystrofie van Duchenne.

De klinische proef zal plaatsvinden in het CRMN van het Centre Hospitalier Régional de la Citadelle in Luik vanaf het vierde kwartaal van 2022 en het einde van de proef wordt verwacht in november 2032.

Geef uw mening
U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag. Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging (zoals vastgelegd in het koninklijk besluit van 21 februari 2005 tot reglementering van de doelbewuste introductie in het leefmilieu evenals van het in de handel brengen van genetisch gemodificeerde organismen of van producten die er bevatten). U krijgt hiervoor toegang tot de gegevens uit het aanvraagdossier (met uitzondering van de confidentiële gegevens) en tot een online formulier om commentaar te geven of vragen te stellen over het dossier.

U wordt uitgenodigd om als burger actief deel te nemen aan de publieksraadpleging over deze proef die loopt tot en met 25 november 2022.
De volgende documenten, met betrekking tot het dossier, worden u ter beschikking gesteld:

Formulier voor de raadpleging (deze raadpleging werd afgesloten op 25 november 2022)

Opmerking bij het online-formulier: in geval van problemen kunt u uw commentaar en/of vragen via het hieronder vermelde mailadres bezorgen aan de bevoegde dienst.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be