Le SPF Santé publique, Sécurité de la Chaîne alimentaire et Environnement et l’Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé vous informent d’un essai clinique portant sur le médicament génétiquement modifié AMT-061 de la firme uniQure biopharma B.V. Cet essai a pour but de démontrer l’efficacité d’ AMT-061 pour le traitement d’hémophilie B modérément sévère à sévère et de mieux caractériser son profil de sécurité d’emploi.
L’hémophilie B est un trouble hémorragique héréditaire qui se caractérise par un risque de saignement accru causé par un déficit partiel ou total en facteur IX (FIX). Le médicament génétiquement modifié AMT-061 est destiné à insérer dans le foie la séquence codant le facteur FIX humain, afin d’assurer des niveaux soutenus d’activité du facteur IX plasmatique chez des patients adultes présentant une hémophilie B modérément grave à grave.
Dans l’essai clinique, les patients recrutés reçoivent une perfusion intraveineuse unique d’AMT-061, tout en poursuivant le traitement par FIX habituel pendant la première semaine suivant l’administration. Une semaine après la perfusion d’ AMT-061, l’activité du facteur FIX endogène sera évaluée. Les patients seront suivis pendant un an dans le cadre d’une phase de suivi post-traitement, puis durant quatre années supplémentaires dans le cadre d’une phase de suivi à long terme, afin d’évaluer la durabilité de l’efficacité et la sécurité d’emploi du produit à long terme.
L'essai clinique sera mené à l’Hôpital Universitaire de Louvain et aux Cliniques universitaires Saint-Luc à Bruxelles.
Comme citoyen, vous pouvez vous prononcer sur cette demande d’essai clinique. Pour chaque demande d’utilisation d'organismes génétiquement modifiés dans des essais cliniques, l’autorité organise une consultation du public pendant 30 jours (conformément à l'arrêté royal du 21 février 2005 réglementant la dissémination volontaire dans l'environnement ainsi que la mise sur le marché d'organismes génétiquement modifiés ou de produits en contenant). Vous avez accès aux données du dossier de demande (à l’exception des données confidentielles), ainsi qu’à un formulaire en ligne pour envoyer des commentaires ou poser des questions sur ce dossier.
Jusqu’au 17 novembre inclus, vous êtes invités en tant que citoyen à participer activement à la consultation publique sur cet essai.
Les documents suivants, relatifs à ce dossier, sont à votre disposition:
- L'information pour le public (.PDF): quelques pages d'information vulgarisée;
- Le résumé du dossier technique (anglais) (.PDF) (anglais) appelé SNIF: une vingtaine de pages résumant le dossier;
- Le dossier technique complet (.PDF) (anglais) à l'exception des données confidentielles, qui consiste en plusieurs dizaines de pages ainsi que une annexe (.PDF) (anglais) avec des informations de sécurité.
Formulaire de consultation (cette consultation a été clôturée le 17 novembre 2018)
Remarque concernant le formulaire en ligne : en cas de problème, vous pouvez faire parvenir vos commentaires et/ou questions au service compétent via l’adresse e-mail ci-dessous.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be