Le SPF Santé publique, Sécurité de la Chaîne alimentaire et Environnement et l’Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé vous informent d’une demande d’utilisation du médicament génétiquement modifié PR006A (Prevail Therapeutics Inc.) pour le traitement de la démence fronto-temporale avec mutations de la progranuline (DFT-GRN).

La démence fronto-temporale (DFT), ou dégénérescence lobaire fronto-temporale, désigne un ensemble de troubles causés par la perte progressive de cellules dans les lobes frontaux et temporaux du cerveau. Ces régions du cerveau jouent un rôle important dans la prise de décisions, le contrôle du comportement, les émotions et le langage.

Les mutations du gène de la progranuline (GRN) sont une cause génétique fréquente de la DFT. Le gène GRN renferme le code génétique permettant de fabriquer la protéine progranuline (PGRN). Chez les patients présentant des mutations du GRN, la protéine PGRN est considérablement réduite, et cela peut être la cause des symptômes de la DFT.

Dans l’essai clinique, quinze patients (dont environ deux patients en Belgique) recevront une dose unique de PR006A (dose faible, moyenne ou élevée).

L'objectif principal de cet essai est d’évaluer la sécurité d’emploi, la tolérabilité et l’immunogénicité des trois niveaux de dose de PR006A et de quantifier les taux de PGRN dans le sang et le liquide céphalorachidien.

L'essai clinique aura lieu à l’Hôpital Universitaire de Louvain.

Donner votre avis
En tant que citoyen, vous pouvez vous prononcer sur cette demande. Pour chaque demande d’utilisation d'organismes génétiquement modifiés dans des essais cliniques, l’autorité organise une consultation du public pendant trente jours (conformément à l'arrêté royal du 21 février 2005 réglementant la dissémination volontaire dans l'environnement ainsi que la mise sur le marché d'organismes génétiquement modifiés ou de produits en contenant). Vous avez accès aux données du dossier de demande (à l’exception des données confidentielles), ainsi qu’à un formulaire en ligne pour envoyer des commentaires ou poser des questions sur ce dossier.

Jusqu’au 27 août 2021 inclus vous êtes invités en tant que citoyen à participer activement à la consultation publique sur cet essai.

Les documents suivants, relatifs à ce dossier, sont à votre disposition:

Formulaire de consultation (cette consultation a été clôturée le 27 août 2021)

Remarque concernant le formulaire en ligne: en cas de problème, vous pouvez faire parvenir vos commentaires et/ou questions au service compétent via l’adresse e-mail ci-dessous.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be