Consultation publique du 14 février au 14 mars 2024 inclus sur un essai clinique (B/BE/24/BVW4) sur un médicament génétiquement modifié pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures

Le SPF Santé publique, Sécurité de la Chaîne alimentaire et Environnement et l’Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé vous informent d’une demande d’utilisation du médicament génétiquement modifié SRP-9003 pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures.

Les dystrophies musculaires des ceintures (DMC) constituent un groupe de maladies rares qui affectent les muscles. Elles sont le résultat des mutations génétiques qui provoquent des erreurs dans les instructions dont notre organisme dispose pour fabriquer des protéines importantes pour la santé musculaire. Sans ces protéines, les personnes atteintes de DMC souffrent d’une perte de masse musculaire et d’une faiblesse qui s’aggravent avec le temps.

Dans cet essai clinique (de Sarepta Therapeutics, Inc.), le médicament SRP-9003 est administré aux patients âgés d’au moins 4 ans qui sont atteints du type DMC2E/R4 de la maladie. À l’heure actuelle, il n’existe aucun traitement ni remède pour la DMC2E/R4.

Le médicament SRP-9003 est développé pour administrer une version corrigée du gène muté responsable de DMC2E/R4. Cela devrait permettre à une personne atteinte de DMC2E/R4 de produire la protéine manquante pertinente.

L’objectif de cet essai clinique est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du médicament.

L'essai clinique aura lieu à l’hôpital universitaire de Louvain et l’hôpital universitaire de Gand.

Donner votre avis

En tant que citoyen, vous pouvez vous prononcer sur cette demande. Pour chaque demande d’utilisation d'organismes génétiquement modifiés dans des essais cliniques, l’autorité organise une consultation du public pendant trente jours (conformément à l'arrêté royal du 21 février 2005 réglementant la dissémination volontaire dans l'environnement ainsi que la mise sur le marché d'organismes génétiquement modifiés ou de produits en contenant). Vous avez accès aux données du dossier de demande (à l’exception des données confidentielles), ainsi qu’à un formulaire en ligne pour envoyer des commentaires ou poser des questions sur ce dossier.

Jusqu’au 14 mars 2024 inclus, vous êtes invités en tant que citoyen à participer activement à la consultation publique sur cet essai.
Les documents suivants relatifs à ce dossier sont à votre disposition:

Formulaire de consultation (cette consultation a été clôturée le 14 mars 2024

Remarque concernant le formulaire en ligne : en cas de problème, vous pouvez faire parvenir vos commentaires et/ou questions au service compétent via l’adresse e-mail ci-dessous.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be