Le SPF Santé publique, Sécurité de la Chaîne alimentaire et Environnement et l’Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé vous informent d’une demande d’utilisation du médicament génétiquement modifié PF-06838435 pour le traitement de l’hémophilie B.
Les patients atteints d'hémophilie B souffrent d'un déficit de la protéine facteur IX (FIX) nécessaire à la formation d'un caillot sanguin pour arrêter les saignements. Cette déficience est due à un défaut du gène responsable de la production d'une protéine fonctionnelle. Le traitement actuel de ces patients consiste en l'administration de facteur IX de coagulation sanguine.
Dans cet essai clinique (de Pfizer Inc.), le médicament PF-06838435 (fidanacogène élaparvovec) est administré une fois par perfusion intraveineuse à des patients adultes masculin atteints d'hémophilie B modérément sévère à sévère. Ces patients ont déjà participé à une étude de qualification au cours de laquelle ils ont reçu un traitement substitutif par facteur IX de coagulation sanguine selon leurs soins habituels.
Le médicament PF-06838435 est développé pour administrer une version corrigée du facteur IX gène afin de permettre aux patients de produire une protéine FIX fonctionnelle. Tous les patients seront suivis pendant six ans après l'administration du PF-06838435.
L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer la sécurité et l'efficacité du médicament.
L'essai clinique aura lieu à l'hôpital universitaire Saint-Luc à Woluwe-Saint-Lambert.
Donner votre avis
En tant que citoyen, vous pouvez vous prononcer sur cette demande. Pour chaque demande d’utilisation d'organismes génétiquement modifiés dans des essais cliniques, l’autorité organise une consultation du public pendant trente jours (conformément à l'arrêté royal du 21 février 2005 réglementant la dissémination volontaire dans l'environnement ainsi que la mise sur le marché d'organismes génétiquement modifiés ou de produits en contenant). Vous avez accès aux données du dossier de demande (à l’exception des données confidentielles), ainsi qu’à un formulaire en ligne pour envoyer des commentaires ou poser des questions sur ce dossier.
Jusqu’au 28 mars 2024 inclus, vous êtes invités en tant que citoyen à participer activement à la consultation publique sur cet essai.
Les documents suivants relatifs à ce dossier sont à votre disposition:
- L'information pour le public (.PDF): diverses pages d'information vulgarisée;
- Le résumé du dossier technique (.PDF) appelé SNIF (anglais): une vingtaine de pages résumant le dossier;
- Le dossier technique (.PDF) (anglais) y compris l’évaluation des risques environnementaux (ERA), à l'exception des données confidentielles.
Formulaire de consultation (cette consultation a été clôturée le 28 mars 2024)
Remarque concernant le formulaire en ligne : en cas de problème, vous pouvez faire parvenir vos commentaires et/ou questions au service compétent via l’adresse e-mail ci-dessous.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be