Le SPF Santé publique, Sécurité de la Chaîne alimentaire et Environnement et l’Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé vous informent d’une demande d’utilisation du médicament génétiquement modifié RO7494222 (SRP-9001) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’objectif principal de cette étude (de Sarepta Therapeutics Inc.) est d’évaluer l’effet du SRP-9001 sur la fonction physique, en analysant les performances des membres supérieurs (Performance Upper Limb, PUL).
La dystrophie musculaire de Duchenne est due à une mutation du gène de la dystrophine, une protéine musculaire importante. Les principaux tissus affectés par cette maladie dégénérative létale sont les muscles cardiaques et squelettiques. Le SRP-9001 est une thérapie génique conçue pour remplacer la protéine dystrophine dysfonctionnelle ou manquante par une dystrophine fonctionnelle tronquée, appelée microdystrophine, dans les muscles atteints. Ainsi, la microdystrophine permettrait de traiter la cause profonde de la dystrophie musculaire de Duchenne, de modifier l’évolution de la maladie et de répondre à un besoin médical non satisfait significatif.
L'essai clinique aura lieu aux Clinique Universitaire UZ-Gent de Gand entre 2023 et 2026.
Donner votre avis
En tant que citoyen, vous pouvez vous prononcer sur cette demande. Pour chaque demande d’utilisation d'organismes génétiquement modifiés dans des essais cliniques, l’autorité organise une consultation du public pendant trente jours (conformément à l'arrêté royal du 21 février 2005 réglementant la dissémination volontaire dans l'environnement ainsi que la mise sur le marché d'organismes génétiquement modifiés ou de produits en contenant). Vous avez accès aux données du dossier de demande (à l’exception des données confidentielles), ainsi qu’à un formulaire en ligne pour envoyer des commentaires ou poser des questions sur ce dossier.
Jusqu’au 28 avril 2023 inclus, vous êtes invités en tant que citoyen à participer activement à la consultation publique sur cet essai.
Les documents suivants relatifs à ce dossier sont à votre disposition:
- L'information pour le public (.PDF): quelques pages d'information vulgarisée;
- Le résumé du dossier technique (.PDF) appelé SNIF (anglais): une vingtaine de pages résumant le dossier;
- Le dossier technique (.PDF) (anglais) à l'exception des données confidentielles, y compris l’évaluation des risques environnementaux (ERA).
Formulaire de consultation (cette consultation a été clôturée le 28 avril 2023)
Remarque concernant le formulaire en ligne : en cas de problème, vous pouvez faire parvenir vos commentaires et/ou questions au service compétent via l’adresse e-mail ci-dessous.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be