Donnez votre avis sur un médicament génétiquement modifié contre l’hémophilie B
Le SPF Santé publique et l'AFMPS vous invitent à participer à la consultation publique sur un essai clinique avec le médicament génétiquement modifié CSL222 pour le traitement de l’hémophilie B. La consultation publique se déroule du 28 avril au 28 mai 2025.
À chaque demande d’essai clinique liée à l’utilisation d'organismes génétiquement modifiés, l’autorité organise une consultation publique pendant 30 jours, conformément à l'arrêté royal du 21 février 2005. En tant que citoyen, vous pouvez donner votre avis sur la demande d'essai clinique avec ce médicament génétiquement modifié.
Les patients atteints d'hémophilie B souffrent d'un déficit de la protéine facteur IX (FIX), nécessaire à la formation d'un caillot sanguin pour arrêter les saignements. Cette déficience est due à un défaut du gène responsable de la production d'une protéine fonctionnelle.
Le médicament CSL222 (Hemgenix®) est développé pour stimuler l’expression et la synthèse du FIX fonctionnel dans le foie des patients atteints d’hémophilie B. Il est actuellement approuvé pour utilisation chez les adultes.
Dans cet essai clinique, le médicament CSL222 est administré une fois, par perfusion intraveineuse, aux adolescents masculins (≥ 12 à < 18 ans) atteints d'hémophilie B modérément sévère à sévère. Après l’administration, les patients continuent d’être suivis pendant cinq ans.
L’objectif de cet essai clinique est d’évaluer la sécurité, l’efficacité et la tolérance du CSL222 chez les adolescents masculins atteints d’hémophilie B.
L'essai clinique aura lieu à l’Hôpital universitaire de Louvain.
Comment donner votre avis ?
La consultation publique se déroule du 28 avril au 28 mai 2025 inclus. Vous pouvez accéder à divers détails du dossier de demande et à un formulaire en ligne pour envoyer vos commentaires ou poser vos questions.
Informations générales sur les consultations publiques sur les OGM.