De FOD Volksgezondheid en het FAGG nodigen u uit om deel te nemen aan de publieksraadpleging over een klinische proef met het genetisch gewijzigd geneesmiddel PF-06939926 voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne. De publieksraadpleging loopt van 23 september 2020 tot en met 23 oktober 2020.
Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging (in toepassing van het koninklijk besluit van 21 februari 2005 (WEB)). U kunt dus als burger uw mening geven over deze aanvraag voor het uitvoeren een klinische proef met het genetisch gewijzigd geneesmiddel PF-06939926 voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne.
Deze klinische proef wordt uitgevoerd bij mannelijke patiënten (leeftijd van ≥4 tot <8 jaar) met een genetische diagnose van spierdystrofie van Duchenne en die met een stabiel dagelijks doseringsschema van glucocorticoïden worden behandeld. De patiënten worden willekeurig verdeeld bij de behandelings- of placebogroep. Patiënten in de behandelingsgroep krijgen een enkele infusie met PF-06939926. Patiënten in de placebogroep krijgen een enkele dosis van de behandeling na één jaar inclusie in de studie. Alle deelnemers worden gedurende vijf jaar na toediening van PF-06939926 gevolgd.
Het voornaamste doel van deze proef is het aantonen van de betere werkzaamheid van de behandeling met PF-06939926 in vergelijking met een placebo.
De klinische proef zal plaatsvinden in UZ Gent, UZ Leuven en CHR de la Citadelle, Luik.
Hoe uw mening geven?
De publieksraadpleging loopt tot en met 23 oktober 2020. U hebt toegang tot diverse gegevens uit het aanvraagdossier en een online-formulier (HTML) om commentaar te geven of vragen te stellen.
Algemene informatie op GGO- raadplegingen van het publiek.