De FOD Volksgezondheid en het FAGG nodigen u uit om deel te nemen aan de publieksraadpleging over een klinische proef met het genetisch gewijzigd geneesmiddel RO7494222 (SRP-9001) voor de behandeling van Duchenne-spierdystrofie. De publieksraadpleging loopt van 29 maart tot en met 28 april 2023.

Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging, in toepassing van het koninklijk besluit van 21 februari 2005. U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag voor het uitvoeren van een klinische proef met het een genetisch gewijzigd geneesmiddel SRP-9001.
 
Het voornaamste doel van deze studie is het effect beoordelen van SRP-9001 op het fysieke functioneren door de werking van de bovenste ledematen te bestuderen (Performance Upper Limb, PUL).
 
De spierziekte Duchenne-spierdystrofie wordt veroorzaakt door een mutatie in het dystrofine-gen, een belangrijk spiereiwit. SRP-9001 is een gentherapie die is ontworpen om het disfunctionele of ontbrekende dystrofine-eiwit te vervangen door een functioneel ingekort dystrofine, micro-dystrofine genaamd. De belangrijkste weefsels die worden aangetast bij deze dodelijke degeneratieve ziekte zijn de hart- en skeletspieren. Daarmee zou micro-dystrofine de hoofdoorzaak van Duchenne-spierdystrofie aanpakken, het verloop van de ziekte veranderen en voldoen aan een belangrijke onvervulde medische behoefte.
 
De klinische proef zal plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis Gent tussen 2023 en 2026.

Hoe uw mening geven?
De publieksraadpleging loopt tot en met 28 april 2023. U hebt toegang tot diverse gegevens uit het aanvraagdossier en een online formulier om commentaar te geven of vragen te stellen.
 
Algemene informatie op GGO - raadplegingen van het publiek.