Publieksraadpleging van 14 februari tot en met 14 maart 2024 over een klinische proef (B/BE/24/BVW4) met een genetisch gewijzigd geneesmiddel voor de behandeling van ledemaat-gordelspierdystrofie
De FOD Volksgezondheid, Veiligheid van de voedselketen en Leefmilieu en het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten informeren u over een aanvraag voor het gebruik van het genetisch gewijzigd geneesmiddel SRP-9003 voor de behandeling van ledemaat-gordelspierdystrofie.
Ledemaat-gordelspierdystrofie of LGMD (Limb Girdle Muscular Dystrophy) is een groep zeldzame ziekten die de spieren aantasten. Ze worden veroorzaakt door genetische mutaties die fouten veroorzaken in de instructies van ons lichaam om eiwitten aan te maken die belangrijk zijn voor de gezondheid van de spieren. Zonder deze eiwitten ervaren mensen met LGMD spierverlies en spierzwakte die na verloop van tijd verergeren.
In deze klinische proef (van Sarepta Therapeutics, Inc.) wordt het geneesmiddel SRP-9003 toegediend aan patiënten vanaf de leeftijd van 4 jaar met ziektetype LGMD2E/R4. Er bestaat momenteel geen behandeling of kans op genezing voor mensen met LGMD2E/R4.
Het geneesmiddel SRP-9003 werd ontwikkeld om een gecorrigeerde versie af te geven van het gemuteerde gen dat LGMD2E/R4 veroorzaakt. Dit zou patiënten met LGMD2E/R4 in staat stellen om het relevante ontbrekende eiwit aan te maken.
Het doel van deze proef is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel.
De klinische proef zal plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis in Leuven en het Universitair Ziekenhuis in Gent.
Geef uw mening
U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag. Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging (zoals vastgelegd in het koninklijk besluit van 21 februari 2005 tot reglementering van de doelbewuste introductie in het leefmilieu evenals van het in de handel brengen van genetisch gemodificeerde organismen of van producten die er bevatten). U krijgt hiervoor toegang tot de gegevens uit het aanvraagdossier (met uitzondering van de confidentiële gegevens) en tot een online formulier om commentaar te geven of vragen te stellen over het dossier.
U wordt uitgenodigd om als burger actief deel te nemen aan de publieksraadpleging over deze proef die loopt tot en met 14 maart 2024.
De volgende documenten, met betrekking tot het dossier, worden u ter beschikking gesteld:
- De informatie voor het publiek (.PDF): diverse pagina's met gevulgariseerde informatie;
- De samenvatting van het technisch dossier (.PDF) genoemd SNIF (Engelstalig): een samenvatting van het dossier van een twintigtal pagina's;
- Het technisch dossier (.PDF) (Engelstalig) met de milieurisicobeoordeling (ERA), met uitzondering van de vertrouwelijke gegevens.
Formulier voor de raadpleging (deze raadpleging werd afgesloten op 14 maart 2024)
Opmerking bij het online-formulier: in geval van problemen kunt u uw commentaar en/of vragen via het hieronder vermelde mailadres bezorgen aan de bevoegde dienst.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be