De FOD Volksgezondheid, Veiligheid van de voedselketen en Leefmilieu en het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten informeren u over een aanvraag voor het gebruik van het genetisch gewijzigd geneesmiddel SRP-9001 voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne.
Het geneesmiddel SRP-9001 (Sarepta Therapeuticals) is ontwikkeld om de onderliggende biologische oorzaak van spierdystrofie van Duchenne te behandelen door het disfunctionele of ontbrekende dystrofine-eiwit, dat de hart- en skeletspieren bij deze dodelijke degeneratieve ziekte aantast, te vervangen door een functioneel ingekort micro-dystrofine. Dat zou de hoofdoorzaak van de ziekte aanpakken, het verloop van de ziekte veranderen en voldoen aan een belangrijke onvervulde medische behoefte.
Het doel van de klinische proef is de evaluatie van het effect van SRP-9001 op de functionele motoriek van 120 jonge mannelijke patiënten tussen vier en acht jaar, waarvan vijf patiënten in België.
De klinische proef zal plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis Gent.
Geef uw mening
U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag. Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging (zoals vastgelegd in het koninklijk besluit van 21 februari 2005 tot reglementering van de doelbewuste introductie in het leefmilieu evenals van het in de handel brengen van genetisch gemodificeerde organismen of van producten die er bevatten). U krijgt hiervoor toegang tot de gegevens uit het aanvraagdossier (met uitzondering van de confidentiële gegevens) en tot een online formulier om commentaar te geven of vragen te stellen over het dossier.
U wordt uitgenodigd om als burger actief deel te nemen aan de publieksraadpleging over deze proef die loopt tot en met 16 februari 2022.
De volgende documenten, met betrekking tot het dossier, worden u ter beschikking gesteld:
- De informatie voor het publiek (.PDF): enkele pagina's met gevulgariseerde informatie;
- De samenvatting van het technisch dossier (.PDF) genoemd SNIF(Engelstalig): een samenvatting van het dossier van een twintigtal pagina's;
- Het technisch dossier (.PDF) (Engelstalig) met uitzondering van de vertrouwelijke gegevens, dat tientallen pagina’s bevat, met inbegrip van de milieurisicobeoordeling (ERA).
Formulier voor de raadpleging (deze raadpleging werd afgesloten op 16 februari 2022)
Opmerking bij het online-formulier: in geval van problemen kunt u uw commentaar en/of vragen via het hieronder vermelde mailadres bezorgen aan de bevoegde dienst.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be