De FOD Volksgezondheid, Veiligheid van de voedselketen en Leefmilieu en het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten informeren u over een aanvraag voor het gebruik van het genetisch gewijzigd geneesmiddel PF-06939926, van de firma Pfizer, voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne.

Het voornaamste doel van deze proef is het aantonen van de betere werkzaamheid van de behandeling met PF-06939926 in vergelijking met een placebo.

Deze klinische proef wordt uitgevoerd bij mannelijke patiënten (leeftijd van ≥4 tot <8 jaar) met een genetische diagnose van spierdystrofie van Duchenne en die met een stabiel dagelijks doseringsschema van glucocorticoïden worden behandeld. De patiënten worden willekeurig verdeeld bij de behandelings- of placebogroep. Patiënten in de behandelingsgroep krijgen een enkele infusie met PF-06939926. Patiënten in de placebogroep krijgen een enkele dosis van de behandeling na één jaar inclusie in de studie. Alle deelnemers worden gedurende vijf jaar na toediening van PF-06939926 gevolgd.

De klinische proef zal plaatsvinden in UZ Gent, UZ Leuven en CHR de la Citadelle, Luik.

Geef uw mening

U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag. Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging (zoals vastgelegd in het koninklijk besluit van 21 februari 2005 tot reglementering van de doelbewuste introductie in het leefmilieu evenals van het in de handel brengen van genetisch gemodificeerde organismen of van producten die er bevatten). U krijgt hiervoor toegang tot de gegevens uit het aanvraagdossier (met uitzondering van de confidentiële gegevens) en tot een online formulier om commentaar te geven of vragen te stellen over het dossier.

U wordt uitgenodigd om als burger actief deel te nemen aan de publieksraadpleging die loopt tot en met 23 oktober 2020.

De volgende documenten, met betrekking tot het dossier, worden u ter beschikking gesteld:

Formulier voor de raadpleging (deze raadpleging werd afgesloten op 23 oktober 2020)

Opmerking bij het online-formulier: in geval van problemen kunt u uw commentaar en/of vragen via het hieronder vermelde mailadres bezorgen aan de bevoegde dienst.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be