De FOD Volksgezondheid, Veiligheid van de voedselketen en Leefmilieu en het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten informeren u over een aanvraag voor het gebruik van het genetisch gewijzigd geneesmiddel CSL222 (Hemgenix®) voor de behandeling van hemofilie B in een klinische proef.
Patiënten met hemofilie B hebben een tekort aan het factor IX (FIX)-eiwit dat nodig is om een bloedstolsel te vormen om een bloeding te stoppen. Dit tekort wordt veroorzaakt door een fout in het gen dat verantwoordelijk is voor de aanmaak van een functioneel eiwit.
Het geneesmiddel CSL222 (Hemgenix®), van CSL Behring (USA), werd ontwikkeld om de expressie en aanmaak van het functionele FIX-eiwit in de lever van patiënten met hemofilie B te stimuleren. Het is momenteel goedgekeurd voor gebruik bij volwassenen.
In deze klinische proef zal het geneesmiddel CSL222 eenmalig via intraveneuze infusie worden toegediend aan mannelijke adolescenten (≥ 12 tot < 18 jaar) met matig ernstige tot ernstige hemofilie B. De patiënten zullen nadien gedurende vijf jaar verder worden opgevolgd.
Het doel van deze klinische proef is het beoordelen van de veiligheid, werkzaamheid en tolerantie van CSL222 bij mannelijke adolescente hemofilie B patiënten.
De klinische proef zal plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis in Leuven.
Geef uw mening
U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag. Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging (zoals vastgelegd in het koninklijk besluit van 21 februari 2005 (WEB) tot reglementering van de doelbewuste introductie in het leefmilieu evenals van het in de handel brengen van genetisch gemodificeerde organismen of van producten die er bevatten). U krijgt hiervoor toegang tot de gegevens uit het aanvraagdossier (met uitzondering van de confidentiële gegevens) en tot een online formulier om commentaar te geven of vragen te stellen over het dossier.
U wordt uitgenodigd om als burger actief deel te nemen aan de publieksraadpleging over deze proef die loopt tot en met 28 mei 2025.
De volgende documenten, met betrekking tot het dossier, worden u ter beschikking gesteld:
- De informatie voor het publiek (.PDF): enkele pagina's met gevulgariseerde informatie;
- De samenvatting van het technisch dossier (.PDF) genoemd SNIF (Engelstalig): een samenvatting van het dossier van een twintigtal pagina's;
- Het aanvraagformulier (.PDF) (application form; Engelstalig) en een verklaring m.b.t. de milieurisicobeoordeling (ERA) (.PDF), met uitzondering van de vertrouwelijke gegevens.
Formulier voor de raadpleging (HTML)
Opmerking bij het online-formulier: in geval van problemen kunt u uw commentaar en/of vragen via het hieronder vermelde mailadres bezorgen aan de bevoegde dienst.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be