De FOD Volksgezondheid, Veiligheid van de voedselketen en Leefmilieu en het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten informeren u over een aanvraag voor het gebruik van het genetisch gewijzigd geneesmiddel PF-06838435 voor de behandeling van hemofilie B.
Patiënten met hemofilie B hebben een tekort aan het eiwit factor IX (FIX) dat nodig is om een bloedstolsel te vormen om een bloeding te stoppen. Dit tekort wordt veroorzaakt door een fout in het gen dat verantwoordelijk is voor de aanmaak van een functioneel eiwit. De huidige behandeling voor deze patiënten bestaat uit het toedienen van bloedstollingsfactor IX.
Tijdens deze klinische proef (van Pfizer Inc.) wordt het geneesmiddel PF-06838435 (fidanacogene elaparvovec) eenmalig via intraveneuze infusie toegediend aan volwassen mannelijke patiënten met matig ernstige tot ernstige hemofilie B. Deze patiënten hebben vooraf deelgenomen aan een inleidend onderzoek waarbij ze een vervangende behandeling voor bloedstollingsfactor IX kregen volgens hun gebruikelijke behandeling.
Het geneesmiddel PF-06838435 werd ontwikkeld om een gecorrigeerde vorm van het factor IX gen toe te dienen zodat de patiënten een functioneel FIX-eiwit kunnen aanmaken. Alle patiënten worden gedurende zes jaar na de toediening van PF-06838435 opgevolgd.
Het doel van deze proef is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel.
De klinische proef zal plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis Saint-Luc in Sint-Lambrechts-Woluwe.
Geef uw mening
U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag. Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging (zoals vastgelegd in het koninklijk besluit van 21 februari 2005 tot reglementering van de doelbewuste introductie in het leefmilieu evenals van het in de handel brengen van genetisch gemodificeerde organismen of van producten die er bevatten). U krijgt hiervoor toegang tot de gegevens uit het aanvraagdossier (met uitzondering van de confidentiële gegevens) en tot een online formulier om commentaar te geven of vragen te stellen over het dossier.
U wordt uitgenodigd om als burger actief deel te nemen aan de publieksraadpleging over deze proef die loopt tot en met 28 maart 2024.
De volgende documenten, met betrekking tot het dossier, worden u ter beschikking gesteld:
- De informatie voor het publiek (.PDF): diverse pagina's met gevulgariseerde informatie;
- De samenvatting van het technisch dossier (.PDF) genoemd SNIF (Engelstalig): een samenvatting van het dossier van een twintigtal pagina's;
- Het technisch dossier (.PDF) (Engelstalig) met de milieurisicobeoordeling (ERA), met uitzondering van de vertrouwelijke gegevens.
Formulier voor de raadpleging (deze raadpleging werd afgesloten op 28 maart 2024)
Opmerking bij het online-formulier: in geval van problemen kunt u uw commentaar en/of vragen via het hieronder vermelde mailadres bezorgen aan de bevoegde dienst.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be