De FOD Volksgezondheid, Veiligheid van de voedselketen en Leefmilieu en het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten informeren u over een aanvraag voor het gebruik van het genetisch gewijzigd geneesmiddel RO7494222 (SRP-9001) voor de behandeling van Duchenne-spierdystrofie.
Het voornaamste doel van deze studie (van Sarepta Therapeutics Inc.) is het effect beoordelen van SRP-9001 op het fysieke functioneren door de werking van de bovenste ledematen te bestuderen (Performance Upper Limb, PUL).
De spierziekte Duchenne-spierdystrofie wordt veroorzaakt door een mutatie in het dystrofine-gen, een belangrijk spiereiwit. SRP-9001 is een gentherapie die is ontworpen om het disfunctionele of ontbrekende dystrofine-eiwit te vervangen door een functioneel ingekort dystrofine, micro-dystrofine genaamd. De belangrijkste weefsels die worden aangetast bij deze dodelijke degeneratieve ziekte zijn de hart- en skeletspieren. Daarmee zou micro-dystrofine de hoofdoorzaak van Duchenne-spierdystrofie aanpakken, het verloop van de ziekte veranderen en voldoen aan een belangrijke onvervulde medische behoefte.
De klinische proef zal plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis Gent tussen 2023 en 2026.
Geef uw mening
U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag. Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging (zoals vastgelegd in het koninklijk besluit van 21 februari 2005 tot reglementering van de doelbewuste introductie in het leefmilieu evenals van het in de handel brengen van genetisch gemodificeerde organismen of van producten die er bevatten). U krijgt hiervoor toegang tot de gegevens uit het aanvraagdossier (met uitzondering van de confidentiële gegevens) en tot een online formulier om commentaar te geven of vragen te stellen over het dossier.
U wordt uitgenodigd om als burger actief deel te nemen aan de publieksraadpleging over deze proef die loopt tot en met 28 april 2023.
De volgende documenten, met betrekking tot het dossier, worden u ter beschikking gesteld:
- De informatie voor het publiek (.PDF): enkele pagina's met gevulgariseerde informatie;
- De samenvatting van het technisch dossier (.PDF) genoemd SNIF (Engelstalig): een samenvatting van het dossier van een twintigtal pagina's;
- Het technisch dossier (.PDF) (Engelstalig) met uitzondering van de vertrouwelijke gegevens, met inbegrip van de milieurisicobeoordeling (ERA).
Formulier voor de raadpleging (deze raadpleging werd afgesloten op 28 april 2023)
Opmerking bij het online-formulier: in geval van problemen kunt u uw commentaar en/of vragen via het hieronder vermelde mailadres bezorgen aan de bevoegde dienst.
Contact: Ct.rd@fagg-afmps.be